Biosimilaarit eivät ole tavalliset generiikat, vaan monimutkaisia biologisia lääkkeitä, jotka toimivat lähes samalla tavalla kuin alkuperäiset, mutta maksavat huomattavasti vähemmän. Ne ovat tärkeä osa nykyisen terveydenhuollon strategiaa - ne voivat vähentää kustannuksia miljardeissa euroissa, mutta vain jos ne ymmärretään oikein.

Mikä on biosimilaari?

Biosimilaari on biologinen lääke, joka on erittäin samankaltainen kuin jo markkinoilla oleva alkuperäinen lääke (viite tuote). Se ei ole kopiota, kuten tavallinen generiikka, vaan laadullinen vastine. Biologiset lääkkeet valmistetaan elävistä soluista - esimerkiksi hiivasta, bakteereista tai eläimistä - ja niiden rakenne on niin monimutkainen, ettei sitä voi tehdä täsmälleen samanlaiseksi. Siksi biosimilaarit eivät ole identtisiä alkuperäisen lääkkeen kanssa, mutta niiden turvallisuus, puhdistus ja tehokkuus ovat ilman kliinisesti merkittäviä eroja.

Yhdysvaltojen elintarvikkeiden ja lääkkeiden valvontaviranomainen FDA määrittelee biosimilaarin niin, että se ei saa aiheuttaa suurempia riskiä kuin alkuperäinen lääke. Tämä on perustettu vuonna 2009 annetun Biologics Price Competition and Innovation Act -lainsäädännön pohjalta. Ensimmäinen biosimilaari, Zarxio, hyväksyttiin vuonna 2015, ja vuoden 2023 loppuun mennessä FDA oli hyväksynyt 45 erilaista biosimilaaria.

Miksi biosimilaarit ovat erilaisia kuin generiikat?

Tavalliset generiikat, kuten ibuprofeeni tai metformiini, ovat kemiallisesti yksinkertaisia molekyylejä. Niiden valmistus on suhteellisen yksinkertaista - ne voidaan toistaa täsmälleen samalla tavalla. Biosimilaarit ovat toisin. Ne valmistetaan elävistä soluista, ja pienet muutokset valmistusprosessissa - esimerkiksi lämpötilassa, pH:ssa tai seokseen lisättyjen aineiden määrässä - voivat vaikuttaa lopputuotteeseen. Siksi valmistajien on osoitettava, että biosimilaarin rakenne, ominaisuudet ja toiminta ovat hyvin samankaltaisia kuin alkuperäisen lääkkeen.

Valmistajien on tehtävä tuhansia laboratoriotestejä, eläinkokeita, ihmisten verikokeita ja jopa kliinisesti vertailuja ennen kuin FDA hyväksyy biosimilaarin. Tämä prosessi on paljon kalliimpi ja kestää pidempään kuin tavallisen generiikkan hyväksyntä. Mutta se on välttämätöntä - koska biologiset lääkkeet vaikuttavat immuunijärjestelmään, jopa pienet erot voivat aiheuttaa riskin.

Kuinka paljon biosimilaarit säästävät?

Biosimilaarit eivät ole 80 % halvempia kuten tavalliset generiikat. Niiden hinta on yleensä 15-30 % alhaisempi kuin alkuperäisen lääkkeen. Tämä voi tuntua vähäiseltä, mutta kun ajatellaan, että esimerkiksi Humira (adalimumab) maksaa yli 7 000 dollarin kuukaudessa, 30 % säästö tarkoittaa yli 2 000 dollarin säästöä kuukaudessa per potilas.

Ensimmäiset Humira-biosimilaarit tuli markkinoille vuonna 2023 hintaan noin 5 000 dollarin kuukaudessa - 28 % alennus. Tämä on jo merkittävä säästö, ja se kasvaa, kun enemmän valmistajia pääsee markkinoille. Yhdysvalloissa biosimilaarit ovat säästäneet terveysjärjestelmälle jo miljardeja dollareita, ja ennusteet kertovat, että vuoteen 2030 mennessä ne voivat säästää jopa 150 miljardia dollaria vuodessa.

Europassa säästöt ovat suurempia - esimerkiksi filgrastimin biosimilaarit saavuttivat 84 % markkinaosuuden kolmessa vuodessa, kun taas Yhdysvalloissa se oli 65 %. Tämä johtuu erilaisista hinnanmääritys- ja korvausjärjestelmistä. Euroopassa päättäjät painottavat enemmän kustannustehokkuutta, kun taas Yhdysvalloissa lääkeyhtiöt käyttävät patenttien ja sopimusten avulla hidastamaan biosimilaarien leviämistä.

Onko biosimilaarit turvallisia?

Monet potilaat pelkäävät, että biosimilaari ei toimi yhtä hyvin kuin alkuperäinen lääke. Mutta tieteellinen todistusaineisto kertoo toisin. Yli 10 000 potilaan tutkimuksissa, kuten NOR-SWITCH -tutkimuksessa, joka julkaistiin The Lancet -lehdessä vuonna 2016, ei havaittu lisääntyneitä immunogeenisiä reaktioita tai heikentyneitä tuloksia biosimilaarien käytössä.

Arthritis Foundationin kyselyssä vuonna 2022 87 % potilaista, jotka olivat vaihtaneet biosimilaarille, kertoivat, ettei heillä ollut havaittavissa eroa tehokkuudessa. 72 % koki alhaisemmat omat kustannukset. Yhdysvaltojen FDA:n keskus on selkeä: "Biosimilaarit ovat yhtä turvallisia ja tehokkaita kuin niiden viite tuotteet."

Yksi huoli on kuitenkin oikeutettu: useiden vaihtojen vaikutus. Jos potilas vaihtaa säännöllisesti alkuperäisen lääkkeen ja biosimilaarin välillä, tämä voi aiheuttaa epävarmuutta. Yhdysvaltojen yliopiston professori Almut Winterstein varoittaa, että vaikka yhden vaihdon tulokset ovat hyvät, useiden vaihtojen vaikutusta ei ole vielä täysin tutkittu. Siksi lääkärit suosittelevat yleensä pysymään yhdessä lääkkeessä, jos se toimii hyvin.

Kuka päättää, mitä lääkettä saa?

Tavallisen generiikkan sijaan biosimilaarien vaihto ei ole automaattista apteekissa. Jokaisessa Yhdysvaltojen osavaltiossa on oma lainsäädäntönsä. 48 osavaltiota sallii biosimilaarin vaihdon, mutta vain jos lääkäri on antanut lupauksen tai potilas on antanut suostumuksensa.

Tämä on tarkoituksellista. Koska biosimilaarit ovat niin monimutkaisia, lääkäri tarvitsee ymmärtää, mikä biosimilaari on hyväksytty ja mitä se tarkoittaa potilaan hoidolle. Jotkut biosimilaarit ovat vielä "vaihdettavissa" - eli niitä voidaan antaa potilaalle ilman erillistä lääkärin lupaa. Vuoden 2023 loppuun mennessä FDA oli hyväksynyt vain 6 tällaista biosimilaaria. Esimerkiksi Hyrimoz (adalimumab-adaz) on ensimmäinen vaihdettava biosimilaari Humiralle, ja se tuli markkinoille heinäkuussa 2023.

Miten biosimilaarit vaikuttavat potilaan kustannuksiin?

Edellä mainitut hinnat ovat listahintoja. Todellinen kustannus riippuu paljon potilaan vakuutuksesta. Jos potilas on Medicare Part D -vakuutuksessa, Inflation Reduction Act -laki tulee voimaan vuonna 2024: biosimilaarit maksavat vain 25 % potilaan osuudesta, kun taas alkuperäinen lääke voi vaatia 50 % tai enemmän.

Yleisimmät ongelmat eivät ole tehokkuus, vaan vakuutus. Monet potilaat kertovat, että heidän vakuutuksensa ei kanna biosimilaaria tai että se vaatii monia kirjallisia luvanpyyntöjä. Tämä on yksi suurimmista esteistä biosimilaarien leviämiselle - ei tieteellinen, vaan hallinnollinen este.

Yhdysvaltojen kansallinen onkologien yhdistys ASCO kertoi vuonna 2022, että 78 % onkologeista tarvitsee 1-2 tuntia lisäkoulutusta, jotta he voivat luotettavasti määrätä biosimilaareja. Suurin haaste on kuitenkin vakuutusyhtiöiden säännöt - ne vaihtelevat paljon, ja ne eivät aina ole selkeitä.

Mitä tulevaisuudessa tapahtuu?

Biosimilaarien markkina on kasvussa. Vuonna 2022 se oli arvoltaan 9,3 miljardia dollaria, ja se voi kasvaa 33,3 miljardiin vuoteen 2028 mennessä. Tärkeimmät tulevat biosimilaarit koskevat Stelaraa (ustekinumabia), jota käytetään psoriaasissa ja Crohnin taudissa. Yhdysvaltojen FDA:ssa on tällä hetkellä seitsemän hakemusta tähän lääkkeeseen.

Markkinat kehittyvät myös teknologian kautta. Tulevaisuudessa tulee "biobetter" -lääkkeitä - parannettuja biologisia lääkkeitä, jotka voivat olla tehokkaampia tai vähemmän sivuvaikutuksia aiheuttavia. Nämä eivät ole biosimilaareja, vaan uusia lääkkeitä, jotka voivat kilpailla sekä alkuperäisten lääkkeiden että biosimilaarien kanssa.

Yhdysvaltojen kongressin budjettitoimikunta arvioi, että jos markkina-esteet poistetaan, biosimilaarit voivat säästää Yhdysvaltojen terveysjärjestelmälle 150 miljardia dollaria vuodessa vuoteen 2030 mennessä. Tämä tarkoittaa, että sairaalat voivat hankkia enemmän lääkkeitä, potilaat saavat paremman hoidon, ja vakuutukset eivät jää kriisiin.

Miten aloittaa?

Jos sinulle on määrätty biologinen lääke - esimerkiksi rheumatoidaartrokseen, krooniseen suolistotulehdukseen tai syöpään - kysy lääkäriltä: "Onko biosimilaari vaihtoehto minulle?"

Kysy myös vakuutuksestasi: "Kannattavatko biosimilaarit?" ja "Onko tarpeen tehdä kirjallinen pyyntö?"

Älä pelkää vaihtoa. Tiede on selkeä: biosimilaarit toimivat yhtä hyvin. Jos sinulla on epäilyksiä, kysy tarkemmin - lääkäri voi selittää sinulle, miksi se on turvallista. Monet potilaat kertovat, että he olivat ensin pelästyneitä, mutta jälkeenpäin olivat iloisia säästöistä ja samasta tehokkuudesta.

Biosimilaarit eivät ole vähemmän hyviä lääkkeitä - ne ovat viisasta, tieteellisesti perusteltua säästöä. Ne tekevät hoidon saatavaksi enemmälle ihmiselle, ja ne vähentävät painetta koko terveysjärjestelmälle.